Recordati, la FDA approva nuovo farmaco

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato una nuova indicazione per Carbaglu® (acido carglumico) compresse da 200 mg, come trattamento aggiuntivo alla terapia di base dell’iperammoniemia acuta da acidemia propionica (AP) o da acidemia metilmalonica (MMA) in pazienti pediatrici e adulti. Ad annunciarlo è Recordati, attraverso la sua filiale americana.

Recordati è quotata in Borsa dal 1984 e il capitale sociale è composto da209.125.156 azioni ordinarie del valore nominale di € 0,125 ciascuna. (ultimo prezzo € 42,46, variazione +0,09%). Recordati è un gruppo farmaceutico europeo aperto a collaborazioni ed impegnato nella scoperta, nello sviluppo e nella vendita di prodotti innovativi che migliorano la qualità di vita delle persone.

Carbaglu è il primo e unico farmaco approvato dalla FDA per il trattamento dell’iperammoniemia acuta dovuta a AP e MMA. AP e MMA sono disturbi metabolici ereditari rari che provocano la disfunzione di una fase specifica del metabolismo degli amminoacidi, o del metabolismo di alcuni acidi grassi, a causa della carente attività enzimatica. Di conseguenza, si accumulano metaboliti tossici, che possono causare iperammoniemia, una condizione potenzialmente letale. Carbaglu agisce come sostituto dell’ N-acetilglutammato (NAG) nei pazienti con deficit di NAGS, AP e MMA attivando l’enzima carbamilfosfato sintetasi (CPS 1) e migliora o ripristina la funzione del ciclo dell’urea, facilitando la disintossicazione da ammoniaca e la produzione di urea.

«Ci sono pochi farmaci approvati per il trattamento dell’iperammoniemia e nessuno che sia indicato per il trattamento dell’iperammoniemia acuta nei pazienti affetti da AP e MMA», ha affermato Mendel Tuchman, medico genetista e professore emerito di pediatria presso la George Washington University School of Medicine and Health Science. «Carbaglu ha le potenzialità per avere un effetto benefico su questi pazienti riducendo i livelli di ammoniaca nel plasma durante le fasi critiche della malattia».

L’approvazione di questo farmaco è stata ovviamente supportata da uno studio clinico randomizzato multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha confrontato la sua efficacia verso il placebo nel trattamento di episodi di iperammoniemia in pazienti con AP o MMA. La valutazione dell’efficacia, basata su 90 episodi di iperammoniemia verificatisi in 24 pazienti, ha dimostrato che i pazienti che assumevano Carbaglu hanno mostrato una riduzione più rapida dei livelli di ammonio rispetto ai pazienti che ricevevano il placebo. Durante i primi tre giorni di trattamento, una percentuale maggiore di episodi trattati con il farmaco ha raggiunto l’endpoint primario rispetto agli episodi trattati con placebo.

Quanto alle reazioni avverse, nello studio clinico, è stata segnalata almeno una reazione avversa nel 42,2% dei 90 episodi di iperammoniemia verificatisi. Gli eventi avversi più comuni sono stati (≥ 5%) neutropenia, anemia, vomito, squilibrio elettrolitico, diminuzione dell’appetito, ipoglicemia, letargia, stupore, encefalopatia e aumento della pancreatite, lipasi.

«Le persone che convivono con questa malattia si trovano ad affrontare complicazioni da iperammoniemia potenzialmente gravi che, senza trattamento, possono portare al coma o addirittura alla morte», ha affermato Andrea Recordati, CEO di Recordati S.p.A. «Siamo lieti di ricevere questa nuova indicazione per Carbaglu che consentirà a Recordati di far fronte a un bisogno medico insoddisfatto in questi pazienti».

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Foto di copertina: Andrea Recordati CEO di Recordati S.p.A